拜玛林制药價格

BioMarin Pharmaceutical Inc. 开发并商业化针对严重且危及生命的罕见疾病和医疗状况的疗法。其商业产品包括 Vimizim，一种用于治疗黏多糖贮积症（MPS）IV型A的酶替代疗法；Naglazyme，一种重组的N-乙酰半乳糖胺4-硫酸酯酶，用于MPS VI患者；以及Kuvan，一种专有的合成口服6R-BH4，用于治疗苯酮尿症（PKU），一种遗传代谢疾病。公司的商业产品还包括 Palynziq，一种PEG化的重组苯丙氨酸氨基酶，通过皮下注射减少血液中的Phe浓度；Brineura，一种重组人三肽酶1，用于治疗克雷德-利弗斯综合征2型（Batten病的一种形式）；Voxzogo，一种每日一次注射的c型利钠肽类似物，用于治疗矮小症；以及Aldurazyme，一种纯化蛋白，设计为与人体自然存在的α-L-异构酶相同。此外，公司还开发了valoctocogene roxaparvovec，一种腺相关病毒载体，目前处于III期临床试验，用于治疗重度血友病A；BMN 307，一种AAV5介导的基因疗法，处于I/II期临床试验，用于正常化PKU患者的血Phe浓度；以及BMN 255，处于I/II期临床试验，用于治疗原发性草酸尿症。公司服务于专业药房、医院、非美国政府机构，以及在美国、欧洲、拉丁美洲和国际市场的分销商和制药批发商。BioMarin Pharmaceutical Inc. 与 Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 和 Asubio Pharma Co., Ltd. 具有许可和合作协议。公司成立于1996年，总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔。