Protatagonist (PTGX) thuốc mới điều trị bệnh vảy nến ‘ICOTYDE’, một năm thử nghiệm lâm sàng xác nhận “hoàn toàn cải thiện”…… Điều trị bằng đường uống mở ra trang mới

Công ty sinh học Mỹ Protagonist Therapeutics (PTGX) công bố dữ liệu một năm từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của thuốc điều trị bệnh vẩy nến ‘ICOTYDE’, củng cố vị thế của nó như một loại thuốc sáng tạo đường uống. ‘ICOTYDE’ cũng chứng minh hiệu quả loại bỏ hoàn toàn da liên tục và tính an toàn ổn định, đang được chú ý như một giải pháp thay thế khác biệt trong thị trường điều trị bệnh vẩy nến mảng nặng.

Protagonist Therapeutics (PTGX) thông báo rằng sẽ công bố dữ liệu dài hạn của ‘ICOTYDE’ tại hội nghị thường niên năm 2026 của Hiệp hội Da liễu Mỹ (AAD). Kết quả này dựa trên nghiên cứu ICONIC-ADVANCE 1·2 và ICONIC-LEAD, với trọng tâm là hiệu quả điều trị và tính an toàn duy trì trong 52 tuần.

‘ICOTYDE’ là thuốc peptide đường uống đầu tiên và duy nhất chặn chính xác thụ thể interleukin-23 (IL-23), với đặc điểm là nhắm mục tiêu trực tiếp vào con đường phản ứng viêm cốt lõi. Kết hợp với sự tiện lợi của viên thuốc uống một lần mỗi ngày, dự kiến sẽ cải thiện đáng kể khả năng tiếp cận thuốc cho bệnh nhân, tốt hơn so với các chế phẩm sinh học tiêm hiện có.

Trong nghiên cứu ICONIC-ADVANCE, ‘ICOTYDE’ đến tuần thứ 52, tỷ lệ bệnh nhân đạt được loại bỏ hoàn toàn da (PASI 100) vẫn tiếp tục tăng. Đặc biệt, bệnh nhân trong nhóm giả dược ban đầu chuyển sang sử dụng ‘ICOTYDE’ sau 16 tuần cũng đạt được mức cải thiện da tương tự như nhóm điều trị ban đầu. Về mặt an toàn, không phát hiện tín hiệu bất thường mới, và tại tuần thứ 24, tỷ lệ tác dụng phụ và nhiễm trùng thấp hơn so với thuốc cạnh tranh duclavacitinib.

Nghiên cứu ICONIC-LEAD đối với bệnh nhân thanh thiếu niên cũng đưa ra kết quả tương tự. Tại thời điểm một năm, khoảng 60% bệnh nhân đạt được loại bỏ hoàn toàn da, 86% đạt được PASI 90. Trong đó, 92% bệnh nhân vẫn duy trì hiệu quả điều trị sau 24 tuần. Mặc dù dùng thuốc lâu dài, không phát hiện vấn đề an toàn bổ sung.

Giám đốc điều hành Protagonist, ông Dinesh Patel, nhấn mạnh: “Với hiệu quả ức chế IL-23, tính an toàn vượt trội và sự tiện lợi đường uống, ‘ICOTYDE’ sẽ thực sự mở rộng lựa chọn điều trị cho bệnh nhân vẩy nến nặng”, đồng thời cho biết “Đây là minh chứng cho khả năng cạnh tranh của nền tảng peptide của chúng tôi”.

Thuốc này đang được thương mại hóa thông qua hợp tác với công ty con của Johnson & Johnson (JNJ), Janssen Biotech. Protagonist đã nhận được khoản phí bản quyền theo giai đoạn dựa trên doanh số, và đã nhận thanh toán cột mốc 50 triệu USD (khoảng 720 tỷ won Hàn Quốc) theo tình hình phê duyệt. Trong tương lai, còn có khả năng nhận thêm khoản thanh toán dựa trên hiệu suất lên tới 580 triệu USD (khoảng 8.352 nghìn tỷ won Hàn Quốc).

‘Bệnh vẩy nến mảng’ là một bệnh tự miễn mãn tính ảnh hưởng đến khoảng 125 triệu người trên toàn cầu, đi kèm với sự tăng sinh quá mức của tế bào da gây viêm và sừng hóa. Đặc biệt, bệnh nhân trung bình và nặng gặp phải suy giảm chất lượng cuộc sống nghiêm trọng, do đó nhu cầu về các phương pháp điều trị hiệu quả và an toàn lâu dài là rất cao.

Ngành công nghiệp đang chú ý xem liệu ‘ICOTYDE’ có thể làm thay đổi cấu trúc thị trường hiện tại chủ yếu dựa vào tiêm hay không. Sự tiện lợi của điều trị đường uống kết hợp với dữ liệu hiệu quả cạnh tranh, trong tương lai không chỉ hứa hẹn mở rộng chỉ định bệnh vẩy nến mà còn có thể mở rộng sang viêm khớp vẩy nến, viêm đại tràng loét, bệnh Crohn, v.v. Nhận xét: Trong thị trường thuốc điều trị bệnh tự miễn đường uống, thành công hay thất bại của ‘ICOTYDE’ dự kiến cũng sẽ trở thành một mốc quan trọng để xác thực triển vọng thương mại của nền tảng thuốc peptide mới này.