Thử nghiệm THRIVE-3 Tiến triển: Choline Clorua của Protara bước vào giai đoạn thử nghiệm quan trọng Phase 3

Protara Therapeutics Inc. (TARA) đã đạt được một cột mốc quan trọng khi tuyển dụng bệnh nhân đầu tiên vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 THRIVE-3 mang tính đột phá. Nghiên cứu đột phá này đánh giá việc sử dụng chloride cholin truyền tĩnh mạch như một giải pháp tiềm năng cho bệnh nhân cần hỗ trợ nuôi dưỡng qua đường tĩnh mạch kéo dài, đánh dấu một bước quan trọng hướng tới giải quyết một thách thức y tế phổ biến nhưng phần lớn bị bỏ qua.

Nhu cầu y tế chưa được đáp ứng

Bệnh nhân cần hỗ trợ nuôi dưỡng qua đường tĩnh mạch lâu dài phải đối mặt với gánh nặng lớn—khoảng 78% phát triển thiếu hụt cholin, một tình trạng gây ra các biến chứng nghiêm trọng về sức khỏe bao gồm tổn thương gan, rối loạn thần kinh và tâm thần, suy giảm cơ, và rối loạn đông máu. Đáng chú ý, mặc dù tỷ lệ này phổ biến, thị trường dược phẩm toàn cầu hiện tại không có sản phẩm cholin truyền tĩnh mạch nào được FDA chấp thuận, khiến các bác sĩ không có lựa chọn điều trị hợp pháp.

Thiết kế và phạm vi thử nghiệm

THRIVE-3 hoạt động như một khung nghiên cứu liền mạch giai đoạn 2b/3. Giai đoạn đầu gồm một nghiên cứu xác minh liều mở rộng kéo dài 8 tuần trên 24 bệnh nhân, xác định các thông số liều tối ưu cho chloride cholin. Sau đó, khoảng 105 bệnh nhân bổ sung sẽ tham gia vào giai đoạn 3 mù đôi, kiểm soát giả dược kéo dài 24 tuần. Đo lường chính về hiệu quả sẽ đánh giá sự thay đổi nồng độ cholin trong huyết tương so với mức ban đầu, so sánh với nhóm giả dược. Những bệnh nhân hoàn thành bất kỳ giai đoạn nào vẫn đủ điều kiện tiếp tục tham gia vào nghiên cứu mở rộng để đánh giá kết quả lâm sàng duy trì.

Quy trình pháp lý và tác động thị trường

FDA đã cấp cho chloride cholin truyền tĩnh mạch danh hiệu Fast Track và trạng thái Thuốc hiếm, công nhận nhu cầu y tế cấp bách và cơ hội thương mại. Các danh hiệu pháp lý này thường thúc đẩy quá trình xem xét nhanh hơn và cung cấp các ưu đãi độc quyền thị trường, định vị liệu pháp này có khả năng trở thành phương pháp điều trị chloride cholin truyền tĩnh mạch được chấp thuận đầu tiên cho nhóm bệnh nhân này.

Thời gian và hiệu suất cổ phiếu

Dự kiến sẽ có phân tích tạm thời vào nửa cuối năm 2026. Về hiệu suất thị trường, TARA đã dao động giữa $2.77 và $7.82 trong 12 tháng qua, với cổ phiếu hiện đang giao dịch ở mức $5.46, tăng 6.42%.