CRISPR là công ty gì trong lĩnh vực công nghệ sinh học mới mà Cathie Wood đầu tư mạnh?

CRISPR Therapeutics（NASDAQ: CRSP） là một công ty công nghệ sinh học phát triển liệu pháp gene sáng tạo, với nền tảng công nghệ chính là nền tảng chỉnh sửa gene CRISPR/Cas9. Nhờ công nghệ chỉnh sửa DNA hàng đầu, CRISPR đã tạo ra cuộc cách mạng trong lĩnh vực y tế, thu hút sự chú ý của nhà đầu tư nổi tiếng Cathie Wood. Qua Ark Invest của mình, bà đã đầu tư mạnh vào CRISPR Therapeutics, điều này không chỉ phản ánh niềm tin của bà vào tiềm năng tăng trưởng trong tương lai của công ty mà còn thể hiện tầm quan trọng của công nghệ chỉnh sửa gene trong y học hiện đại. Hiện tại, CRISPR Therapeutics đang tập trung vào một số lĩnh vực y tế then chốt, bao gồm bệnh máu, ung thư, bệnh hệ miễn dịch, và đã đạt được tiến bộ rõ rệt trong các thử nghiệm lâm sàng. Dữ liệu lâm sàng gần đây của công ty một lần nữa chứng minh triển vọng của công nghệ này, đặc biệt trong điều trị các bệnh tự miễn và ung thư máu. Vào tuần giao dịch đầu tiên năm 2026, giá đóng cửa trung bình của CRISPR là 53,77 USD mỗi cổ phiếu, tăng 2,54%. Bài viết giới thiệu các liệu pháp sinh học chính của CRISPR và tiềm năng thị trường trong tương lai, chỉ mang tính quan sát thị trường, không phải là lời khuyên đầu tư.

Zugo-Cel - Tiến bộ đột phá trong điều trị ung thư ác tính

Gần đây, CRISPR Therapeutics đã công bố dữ liệu lâm sàng mới nhất về Zugo-Cel (tên cũ CTX112), liệu pháp chỉnh sửa gene đang nghiên cứu của họ. Zugo-Cel là một liệu pháp CAR-T đồng chủng, nhắm vào phân tử CD19, một phân tử biểu hiện bất thường trong nhiều loại ung thư máu ác tính. Zugo-Cel sử dụng nền tảng CRISPR/Cas9 để chỉnh sửa gene nhằm tăng cường hoạt tính của tế bào T, giúp chúng tránh khỏi nhận diện của hệ miễn dịch của cơ thể, từ đó nâng cao hiệu quả điều trị.

Trong các thử nghiệm lâm sàng điều trị bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE) và các bệnh tự miễn khác, Zugo-Cel đã thể hiện hiệu quả đáng chú ý. Theo dữ liệu mới nhất, trong số bốn bệnh nhân đã điều trị bằng Zugo-Cel, bao gồm hai bệnh nhân SLE và hai bệnh nhân viêm cơ tự miễn, đều xuất hiện sự tiêu hao nhanh chóng và rõ rệt các tế bào B ngoại vi trong vòng 48 giờ, và hiệu ứng này kéo dài ít nhất 28 ngày. Đặc biệt, bệnh nhân SLE đầu tiên được điều trị đã đạt trạng thái không dùng thuốc và không có triệu chứng lâm sàng sau sáu tháng điều trị, mở ra hy vọng mới cho các bệnh tự miễn khó chữa như SLE.

Zugo-Cel cũng thể hiện tiềm năng mạnh mẽ trong điều trị ung thư máu hệ thống, đặc biệt là u lympho tế B lớn. Trong một thử nghiệm lâm sàng cho bệnh nhân ung thư lympho tế B lớn tái phát hoặc khó điều trị, Zugo-Cel sau khi sử dụng liều 6 tỷ tế bào đã đạt tỷ lệ hồi phục hoàn toàn 70%, tổng tỷ lệ hồi phục là 90%. Những kết quả này là bước đột phá lớn đối với những bệnh nhân có hiệu quả điều trị hạn chế với phương pháp truyền thống.

Dữ liệu thử nghiệm còn cho thấy, 67% bệnh nhân duy trì trạng thái hồi phục hoàn toàn trong vòng theo dõi một năm sau điều trị, cho thấy Zugo-Cel không chỉ có hiệu quả ngắn hạn mà còn có hiệu quả lâu dài rõ rệt. Các thử nghiệm tiếp theo sẽ tiếp tục khám phá ứng dụng của liệu pháp này trong lĩnh vực ung thư máu, và có thể trở thành một trong những phương pháp điều trị chính trong tương lai.

Tiềm năng và rủi ro của công nghệ CRISPR/Cas9

Thành công của CRISPR Therapeutics không chỉ đến từ tiến trình lâm sàng mà còn từ tiềm năng mạnh mẽ của công nghệ chỉnh sửa gene. CRISPR/Cas9 là công nghệ có khả năng chỉnh sửa chính xác chuỗi DNA, giúp các nhà khoa học sửa chữa hoặc thay thế gen ở cấp độ tế bào, mang lại ý nghĩa cách mạng trong điều trị các bệnh liên quan đến đột biến gen. Công nghệ này mở ra các hướng tiếp cận mới trong điều trị các bệnh di truyền, ung thư và các bệnh khó chữa khác.

Tuy nhiên, công nghệ CRISPR vẫn đối mặt với nhiều thách thức, bao gồm độ chính xác trong chỉnh sửa và vấn đề an toàn. Trong ứng dụng lâm sàng, độ chính xác của chỉnh sửa gene là yếu tố then chốt để tránh tác dụng phụ và phản ứng không mong muốn, đây là những trở ngại cần vượt qua trong quá trình phát triển công nghệ. Ngoài ra, CRISPR Therapeutics cần đảm bảo công nghệ của mình có thể được ứng dụng rộng rãi và cạnh tranh trên thị trường để thực sự thương mại hóa thành công.

Triển vọng cổ phiếu CRISPR trong tương lai đáng được theo dõi

Hiệu suất cổ phiếu của CRISPR Therapeutics kể từ khi niêm yết luôn thu hút sự chú ý. Mặc dù đối mặt với rủi ro cao của công nghệ chỉnh sửa gene, nhưng tiến trình nghiên cứu và phát triển của công ty vẫn thu hút nhiều nhà đầu tư. Theo dữ liệu giá cổ phiếu gần đây, giá cổ phiếu của CRISPR Therapeutics biến động vào cuối năm 2023, nhưng về dài hạn vẫn duy trì mức độ đầu tư cao. Điều này chủ yếu do nhà đầu tư lạc quan về tiềm năng của công ty trong lĩnh vực liệu pháp gene và ứng dụng trong điều trị nhiều bệnh lớn trong tương lai.

Ark Invest của Cathie Wood là một trong những nhà đầu tư chính của CRISPR Therapeutics. Ark không chỉ nắm giữ lượng lớn cổ phiếu của công ty mà còn rất tự tin vào tương lai của công nghệ chỉnh sửa gene. Bà cho rằng công nghệ chỉnh sửa gene sẽ là một bước đột phá quan trọng trong lĩnh vực y tế tương lai, và CRISPR Therapeutics, với vị trí dẫn đầu trong lĩnh vực này, chắc chắn sẽ trở thành một trong những công ty đáng đầu tư nhất trong thập kỷ tới.

CRISPR Therapeutics đại diện cho tiềm năng vô hạn của công nghệ chỉnh sửa gene trong lĩnh vực y tế. Thông qua công nghệ sáng tạo của mình, công ty đã đạt được những tiến bộ đáng chú ý trong điều trị các bệnh tự miễn và ung thư máu. Mặc dù còn một số thách thức, nhưng với tiến trình thử nghiệm lâm sàng tiếp tục, CRISPR Therapeutics có khả năng trở thành doanh nghiệp dẫn đầu trong ngành sinh công nghệ sinh học tiếp theo. Đối với nhà đầu tư, tương lai của công ty này vẫn đầy cơ hội và thách thức, và sự ủng hộ của Cathie Wood còn mang lại thêm niềm tin cho hiệu suất cổ phiếu của họ.

Bài viết này về công ty sinh công nghệ mới CRISPR, được Cathie Wood đầu tư mạnh, ban đầu xuất hiện trên Chain News ABMedia.