Avances en el ensayo THRIVE-3: La cloruro de colina de Protara entra en la fase 3 de pruebas cruciales

Protara Therapeutics Inc. (TARA) ha alcanzado un hito importante al inscribir a su primer paciente en el ensayo clínico de fase 3 THRIVE-3, un estudio pionero que evalúa la cloruro de colina intravenoso como una posible solución para pacientes que requieren soporte parenteral prolongado, marcando un paso crítico hacia la resolución de un desafío médico generalizado pero en gran medida ignorado.

La Necesidad Médica No Satisfecha

Los pacientes que necesitan soporte parenteral a largo plazo enfrentan una carga sustancial: aproximadamente el 78% desarrolla deficiencia de colina, una condición que provoca complicaciones graves de salud, incluyendo daño hepático, disfunción neurológica y psicológica, deterioro muscular y trastornos de la coagulación sanguínea. Sorprendentemente, a pesar de esta prevalencia, el panorama farmacéutico global actualmente carece de productos de colina intravenosa aprobados por la FDA, dejando a los clínicos sin una opción terapéutica sancionada.

Diseño y Alcance del Ensayo

THRIVE-3 funciona como un marco de estudio de fase 2b/3 sin interrupciones. La fase inicial implica un estudio de verificación de dosis abierto de 8 semanas en 24 pacientes, estableciendo los parámetros de dosificación óptimos para el cloruro de colina. Posteriormente, aproximadamente 105 pacientes adicionales participarán en una fase 3 de 24 semanas, doble ciego y controlada con placebo. La medida principal de eficacia evaluará los cambios en la concentración plasmática de colina en relación con la línea base, en comparación con el grupo placebo. Los pacientes que completen cualquiera de las fases siguen siendo elegibles para continuar en un estudio de extensión de etiqueta abierta que evalúa los resultados clínicos sostenidos.

Ruta Regulatoria e Implicaciones en el Mercado

La FDA ha otorgado a la cloruro de colina intravenoso la designación de Fast Track y el estatus de Medicamento Huérfano, reconociendo la necesidad médica urgente y la oportunidad comercial. Estas designaciones regulatorias suelen acelerar el proceso de revisión y ofrecer incentivos de exclusividad en el mercado, posicionando a esta terapia para convertirse potencialmente en el primer tratamiento aprobado de cloruro de colina intravenoso para esta población de pacientes.

Cronograma y Rendimiento de las Acciones

Se anticipa un análisis intermedio durante la segunda mitad de 2026. En términos de rendimiento en el mercado, TARA ha fluctuado entre $2.77 y $7.82 en los últimos 12 meses, con la acción cotizando actualmente a $5.46, lo que representa una ganancia del 6.42%.