Akebia Therapeutics Avanza en el desarrollo de Praliciguat con la incorporación en la fase 2 para el tratamiento de FSGS

Akebia Therapeutics, Inc. (AKBA) ha iniciado la incorporación de pacientes en un ensayo clínico de Fase 2 que examina Praliciguat como una posible terapia para la Esclerosis Focal y Segmentaria de Glomérulos (FSGS), marcando un paso importante en la atención a una necesidad médica crítica no cubierta. El primer paciente fue dosificado esta semana, señalando el comienzo de esta fase clave del estudio.

El Desafío Clínico: FSGS y la Brecha en el Tratamiento

La Esclerosis Focal y Segmentaria de Glomérulos representa un trastorno renal severo caracterizado por cicatrización progresiva de los glomérulos—las estructuras principales de filtración del riñón. Aproximadamente 40,000 pacientes en los Estados Unidos viven con esta condición, sin embargo, actualmente no existen tratamientos aprobados por la FDA específicamente diseñados para abordar esta enfermedad. Este vacío terapéutico subraya la necesidad urgente de candidatos a medicamentos innovadores como Praliciguat para llenar la brecha en las opciones de manejo clínico.

Comprendiendo el Mecanismo de Praliciguat

El principal candidato de Akebia funciona como un estimulador soluble de la guanilato ciclasa (sGC), un mecanismo de acción que ha demostrado promesas terapéuticas en condiciones renales relacionadas. La compañía licenció Praliciguat de Cyclerion Therapeutics, y las investigaciones preliminares han sido alentadoras. Estudios previos de Fase 1 en voluntarios sanos y evaluaciones de Fase 2 en pacientes con insuficiencia cardíaca y enfermedad renal diabética no revelaron preocupaciones significativas de seguridad, estableciendo un perfil de seguridad favorable para una mayor investigación.

Diseño del Ensayo y Población de Pacientes

La investigación en curso de Fase 2 está estructurada como un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, enfocado en adultos con FSGS confirmado por biopsia. Aproximadamente 60 pacientes que ya reciben dosis máximas toleradas de inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina o bloqueadores de los receptores de angiotensina serán aleatorizados en una proporción 1:1 para recibir Praliciguat o placebo durante un período de tratamiento de 24 semanas.

El principal criterio de resultado del estudio se centra en el cambio desde el valor basal en la relación proteína/creatinina en orina (UPCR) en la Semana 24. Los puntos finales secundarios incluyen el porcentaje de pacientes que logran una remisión parcial, definida como una reducción del 40% en UPCR con valores por debajo de 1.5 gramos por gramo. Tras la fase ciega de 24 semanas, todos los participantes ingresarán en una extensión de etiqueta abierta donde recibirán Praliciguat durante 24 semanas adicionales, permitiendo una observación extendida de eficacia y seguridad.

Portafolio y Perspectivas Futuras

Más allá de Praliciguat, la cartera de desarrollo de Akebia refleja un enfoque multifacético hacia los trastornos renales y relacionados. Vadadustat (Vafseo) actualmente está en desarrollo de Fase III para tratar la anemia asociada a la enfermedad renal crónica en poblaciones dependientes y no dependientes de diálisis. Además, Akebia está desarrollando AKB-9090 para abordar la lesión renal aguda relacionada con cirugías cardíacas y el síndrome de dificultad respiratoria aguda, así como AKB-10108 para la retinopatía de la prematuridad en recién nacidos.

Perspectiva del Mercado

En la sesión de negociación del martes, AKBA cerró a $1.47, reflejando una caída del 2.65%. La respuesta del mercado probablemente dependerá de los datos intermedios de eficacia y seguridad de este ensayo de Fase 2 y de la capacidad de la compañía para demostrar un beneficio clínico significativo en la población de pacientes con FSGS.