THRIVE-3试验进展：Protara的氯化胆碱进入关键的第3阶段测试

Protara Therapeutics Inc. (TARA) 已经取得了重要的里程碑，成功招募第一位患者参加具有里程碑意义的 THRIVE-3 3期临床试验。这项开创性的研究评估静脉注射氯化胆碱作为需要长期肠外支持患者的潜在解决方案，标志着在解决这一广泛但被忽视的医疗挑战方面迈出了关键一步。

未满足的医疗需求

长期肠外支持患者面临巨大负担——约78%的患者会出现胆碱缺乏，这一状况会引发严重的健康并发症，包括肝损伤、神经和心理功能障碍、肌肉退化以及血液凝固障碍。值得注意的是，尽管这一现象普遍存在，但全球制药行业目前尚无任何获得FDA批准的静脉注射胆碱产品，临床医生缺乏经过授权的治疗选择。

试验设计与范围

THRIVE-3 采用无缝的2b/3期临床试验框架。初期阶段为期8周的开放标签剂量验证研究，涉及24名患者，旨在确定氯化胆碱的最佳剂量参数。随后，约有105名患者将参加为期24周的双盲、安慰剂对照的3期试验。主要疗效指标将评估血浆胆碱浓度相较基线的变化，并与安慰剂组进行比较。完成任一阶段的患者仍有资格继续参加开放标签的延伸研究，以评估持续的临床效果。

监管路径与市场影响

FDA已授予IV氯化胆碱快速通道（Fast Track）资格和孤儿药（Orphan Drug）地位，以表彰其紧迫的医疗需求和商业潜力。这些监管资格通常会加快审查流程，并提供市场独占权激励，使该疗法有望成为首个获批的用于该患者群体的静脉注射氯化胆碱治疗药物。

时间表与股价表现

预计在2026年下半年进行中期分析。在市场表现方面，TARA在过去12个月内的股价波动范围为$2.77至$7.82，目前股价为$5.46，涨幅为6.42%。