基因治療開發遇挫：REGENXBIO 股價在 FDA 臨床暫停後暴跌30%

REGENXBIO的基因治療計劃遭遇重大阻礙，因為美國食品藥品監督管理局（FDA）宣布對兩個關鍵的臨床試驗進行臨時停止。在納斯達克市場的盤前交易中，這家生物科技公司的股價暴跌30.3%，跌至9.34美元，反映出市場對該監管決策及其對公司產品線潛在影響的立即擔憂。

FDA停止雙重基因治療計劃的開發

FDA的行動主要針對RGX-111，一種用於治療MPS I（俗稱Hurler綜合症）的臨床實驗性基因治療。監管機構根據對一名參與者在I/II期臨床研究中出現腫瘤的單一病例的初步分析，決定對該項目採取停止措施。更令人擔憂的是，FDA同時對RGX-121也施加了臨床停止，該治療針對MPS II（Hunter綜合症），原因是這兩個計劃在產品設計和安全風險方面具有高度相似性。

REGENXBIO的領導層，包括CEO Curran Simpson，對FDA的反應範圍表示驚訝。Simpson表示：「我們對FDA決定暫停我們的RGX-121計劃感到驚訝，尤其是在對RGX-111中這一單一且結論尚不明確的事件進行調查的同時。」這一監管立場與公司對其科學基礎的信心形成鮮明對比，也造成開發者與監管機構之間的緊張局勢。行業觀察人士，包括分析師Tony Curran，指出FDA對早期基因治療計劃採取如此果斷的行動，凸顯了該行業面臨的高度審查。

市場影響與投資者反應

盤前下跌30%的情況反映出投資者對這次即時挫折的擔憂，以及對基因治療安全性問題的更廣泛疑慮。這些臨床停止措施基本上暫時中止了兩個試驗中新患者的招募與治療，直到FDA完成調查並決定恢復開發的條件。

對REGENXBIO來說，這一監管事件標誌著一個關鍵轉折點，該公司需要對FDA的關切作出詳細回應，並進行全面的安全數據審查。股價的劇烈反應展示了監管決策如何迅速重塑投資者對於這些開發突破性療法的生技公司的信心，尤其是在雙重計劃暫停暗示系統性問題而非孤立事件時。

其他相關資訊

REGENXBIO是一家專注於基因治療技術的生物科技公司，致力於開發創新的治療方案來對抗罕見疾病和遺傳性疾病。公司目前正處於多個臨床階段的研究中，試圖為患者帶來新的希望。

基因治療通過修改患者的基因來治療疾病，這種方法具有潛力徹底改變傳統醫療模式，但同時也伴隨著安全性和倫理方面的挑戰。

結語

這次FDA的臨時停止措施對REGENXBIO來說是一個重大挑戰，也提醒整個行業在推動創新時必須嚴格監控安全性。公司將需要迅速回應監管機構的疑慮，並提供充分的安全數據，以期早日恢復臨床進展，重建投資者信心。未來幾個月，監管決策的結果將對公司及整個基因治療領域產生深遠影響。