EDG-7500 просувається у другій фазі клінічного дослідження HCM з подвійною користю для функції саркомери та профілю безпеки

Edgewise Therapeutics (EWTX) продемонструвала значний прогрес у своїй клінічній програмі розробки для лікування гіпертрофічної кардіоміопатії. Компанія успішно завершила Частини B і C дослідження фази 2 CIRRUS-HCM, оцінюючи EDG-7500, тоді як проміжні результати поточного дослідження Частини D демонструють обнадійливу безпекову характеристику, яка відрізняє цей модулятор кардіального саркомеру від конкурентних підходів.

Розуміння невідкладної потреби в HCM

Гіпертрофічна кардіоміопатія залишається провідним спадковим серцевим захворюванням, що вражає приблизно кожного 500-го людини. Окрім генетичного компонента, пацієнти з HCM стикаються з суттєвими проблемами якості життя, включаючи підвищений ризик раптової серцевої смерті, аритмій та прогресуючої серцевої недостатності. Існуючі варіанти лікування часто спричиняють ускладнення систолічної дисфункції, створюючи клінічний прогал у більш безпечних терапевтичних альтернативах, що зберігають нормальну функцію серця.

Як працює механізм функції саркомеру EDG-7500

EDG-7500 діє як селективний пероральний модулятор кардіального саркомеру, спрямований на основний контрактильний механізм серця. Модулюючи функцію саркомеру для зменшення ранньої швидкості скорочення при одночасному сприянні покращенню діастолічної релаксації, препарат вирішує патофізіологію HCM без компромісу систолічної продуктивності — важливий відмінний ознака від попередніх підходів із інгібіторами міозину.

Результати досліджень за підтипами HCM

Частина A підтвердила концепцію у квітні 2025 року, з дослідженням тривалістю чотири тижні, що показало швидке клінічне покращення, включаючи зниження градієнта LVOT та покращення результатів, повідомлених пацієнтами. Важливо, що не відбулося значущого зниження фракції викиду лівого шлуночка (LVEF).

Когорта з обструктивною HCM, яка була залучена у Частині B, показала дозозалежне покращення за кількома клінічними маркерами: зниження NT-proBNP, покращення балів за опитувальником Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire, кращий функціональний клас за Нью-Йоркською асоціацією серця та зменшення градієнтів у вихідному тракті лівого шлуночка.

Частина C поширила результати на пацієнтів з не обструктивною HCM, демонструючи покращення NT-proBNP та сприятливі тенденції у діастолічній функції, підтверджуючи, що оптимізація функції саркомеру приносить користь обом фенотипам HCM.

Дані щодо безпеки з поточного дослідження Частини D

Проміжні дані Частини D підсилюють переваги переносимості EDG-7500. З’єднання не показало клінічно значущого зниження LVEF і не було виявлено випадків фібриляції передсердь під час безперервного кардіального моніторингу — результати, що суттєво відрізняють його профіль безпеки від альтернативних агентів, спрямованих на саркомер.

Термін розробки та динаміка акцій

Edgewise планує оприлюднити повний набір даних за 12 тижнів Частини D у другому кварталі 2026 року, а початок фази 3 заплановано на кінець 2025 року. Реакція ринку була позитивною: EWTX торгувалася на рівні $22.75 у передторговій сесії, що на 4.62% більше. За минулий рік акції коливалися між $10.60 і $30.48.

Збереження систолічної функції через механізм EDG-7500 може суттєво зменшити потребу у клінічному моніторингу та потенційно розширити кількість пацієнтів, що відповідають критеріям для регуляторного схвалення.