Avanços do Estudo THRIVE-3: O Cloreto de Colina da Protara entra na fase crucial de testes de fase 3

Protara Therapeutics Inc. (TARA) atingiu um marco importante ao inscrever o seu primeiro paciente no estudo clínico de fase 3 THRIVE-3, um projeto pioneiro. Este estudo inovador avalia a cloreto de colina intravenoso como uma potencial solução para pacientes que necessitam de suporte parenteral prolongado, marcando um passo crítico na abordagem de um desafio médico generalizado, mas amplamente negligenciado.

A Necessidade Médica Não Atendida

Pacientes que necessitam de suporte parenteral a longo prazo enfrentam uma carga substancial — aproximadamente 78% desenvolvem deficiência de colina, uma condição que desencadeia complicações graves de saúde, incluindo lesões hepáticas, disfunções neurológicas e psicológicas, deterioração muscular e distúrbios de coagulação sanguínea. Surpreendentemente, apesar dessa prevalência, o panorama farmacêutico global atualmente não dispõe de produtos de colina intravenosos aprovados pela FDA, deixando os clínicos sem uma opção terapêutica sancionada.

Desenho e Alcance do Estudo

O THRIVE-3 funciona como uma estrutura de estudo contínuo de fase 2b/3. A fase inicial envolve um estudo de verificação de dose de 8 semanas, aberto, com 24 pacientes, estabelecendo os parâmetros de dose ideais para o cloreto de colina. Posteriormente, aproximadamente 105 pacientes adicionais participarão de uma fase 3 de 24 semanas, duplo-cega e controlada por placebo. A principal medida de eficácia avaliará as mudanças na concentração de colina plasmática em relação ao baseline, comparando com o grupo placebo. Pacientes que concluírem qualquer uma das fases permanecem elegíveis para continuar em um estudo de extensão de fase aberta, avaliando resultados clínicos sustentados.

Caminho Regulatório e Implicações de Mercado

A FDA concedeu ao cloreto de colina intravenoso a designação de Fast Track e status de Medicamento Orfão, reconhecendo a necessidade médica urgente e a oportunidade comercial. Essas designações regulatórias geralmente aceleram o processo de revisão e oferecem incentivos de exclusividade de mercado, posicionando esta terapia para potencialmente se tornar o primeiro tratamento aprovado de cloreto de colina intravenoso para essa população de pacientes.

Cronograma e Desempenho das Ações

Uma análise intermediária está prevista para a segunda metade de 2026. Em termos de desempenho de mercado, a TARA oscilou entre $2.77 e $7.82 nos últimos 12 meses, com a ação atualmente negociada a $5.46, representando um ganho de 6.42%.