EDG-7500 Melanjutkan Uji Coba Fase 2 HCM Dengan Manfaat Ganda dalam Fungsi Sarkomer dan Profil Keamanan

Edgewise Therapeutics (EWTX) telah mengungkapkan kemajuan signifikan dalam program pengembangan klinisnya untuk pengobatan hipertrofik kardiomiopati. Perusahaan berhasil menyelesaikan Bagian B dan C dari uji coba Phase 2 CIRRUS-HCM yang mengevaluasi EDG-7500, sementara temuan sementara dari studi Bagian D yang sedang berlangsung menunjukkan tanda keamanan yang meyakinkan yang membedakan modulator sarkomer jantung ini dari pendekatan kompetitor.

Memahami Kebutuhan yang Belum Terpenuhi dalam HCM

Hipertrofik kardiomiopati tetap menjadi gangguan jantung bawaan utama, mempengaruhi sekitar satu dari setiap 500 individu. Selain komponen genetik, pasien HCM menghadapi tantangan kualitas hidup yang substansial termasuk risiko tinggi kematian jantung mendadak, aritmia, dan gagal jantung progresif. Opsi pengobatan yang ada sering kali menimbulkan komplikasi disfungsi sistolik, menciptakan celah klinis untuk alternatif terapeutik yang lebih aman yang mempertahankan fungsi jantung normal.

Cara Kerja Mekanisme Fungsi Sarkomer EDG-7500

EDG-7500 berfungsi sebagai modulator sarkomer jantung oral yang selektif, menargetkan mesin kontraktil dasar jantung. Dengan memodulasi fungsi sarkomer untuk mengurangi kecepatan kontraksi awal sambil mendorong relaksasi diastolik yang lebih baik, obat ini menangani patofisiologi HCM tanpa mengorbankan kinerja sistolik—sebuah perbedaan penting dari pendekatan inhibitor miosin sebelumnya.

Hasil Uji Coba di Berbagai Subtipe HCM

Bagian A menetapkan bukti konsep pada April 2025, dengan studi dosis empat minggu menunjukkan perbaikan klinis yang cepat termasuk pengurangan gradien LVOT dan peningkatan hasil yang dilaporkan pasien. Yang menarik, tidak terjadi pengurangan signifikan pada fraksi ejeksi ventrikel kiri (LVEF).

Kohort HCM obstruktif yang direkrut dalam Bagian B mengungkapkan peningkatan tergantung dosis di berbagai penanda klinis: pengurangan NT-proBNP, peningkatan skor Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire, kelas fungsional New York Heart Association yang lebih baik, dan pengurangan gradien outflow tract ventrikel kiri.

Bagian C memperluas temuan ke pasien HCM non-obstruktif, menunjukkan peningkatan NT-proBNP dan tren fungsi diastolik yang menguntungkan, mengonfirmasi bahwa optimalisasi fungsi sarkomer memberikan manfaat bagi kedua fenotipe HCM.

Data Keamanan dari Studi Bagian D yang Sedang Berlangsung

Data sementara Bagian D memperkuat keunggulan tolerabilitas EDG-7500. Senyawa ini tidak menunjukkan pengurangan LVEF yang signifikan secara klinis dan tidak ada kasus fibrilasi atrium yang terdeteksi di bawah pemantauan jantung kontinu—hasil yang membedakan profil keamanannya secara substansial dari agen penarget sarkomer alternatif.

Garis Waktu Pengembangan dan Performa Saham

Edgewise mengharapkan untuk merilis dataset lengkap Bagian D selama 12 minggu pada Q2 2026, dengan inisiasi Phase 3 ditargetkan untuk akhir tahun 2025. Respon pasar telah positif, dengan EWTX diperdagangkan di $22.75 dalam aktivitas pra-pasar, meningkat sebesar 4.62%. Sepanjang tahun lalu, saham ini berkisar antara $10.60 dan $30.48.

Pelestarian fungsi sistolik melalui mekanisme EDG-7500 dapat secara substansial mengurangi kebutuhan pemantauan klinis dan berpotensi memperluas populasi pasien yang memenuhi syarat setelah persetujuan regulasi.