Le développement de la thérapie génique connaît un revers : l'action REGENXBIO chute de 30 % suite à une suspension clinique de la FDA

Les programmes de thérapie génique de REGENXBIO ont rencontré un obstacle majeur alors que la FDA a annoncé une suspension clinique sur deux traitements expérimentaux cruciaux. En préouverture sur le NasdaqGS, les actions de la société biotech ont chuté de 30,3 % pour atteindre 9,34 $, reflétant l’inquiétude immédiate du marché face à la décision réglementaire et ses implications pour le pipeline de l’entreprise.

La FDA suspend le développement de programmes de thérapie génique doubles

L’action de la FDA concerne RGX-111, une thérapie génique expérimentale conçue pour traiter la MPS I, communément appelée syndrome de Hurler. L’agence réglementaire a cité une analyse préliminaire d’un seul cas impliquant une néoplasie chez un participant de l’étude clinique de phase I/II comme base de la suspension. Pour compliquer la situation, la FDA a simultanément imposé une suspension clinique sur RGX-121, qui cible la MPS II (syndrome de Hunter), en raison de similitudes dans la conception du produit et des risques de sécurité partagés entre les deux programmes.

La direction de REGENXBIO, y compris le PDG Curran Simpson, a exprimé sa surprise face à l’ampleur de la réponse de la FDA. « Nous sommes surpris de la décision de la FDA de mettre notre programme RGX-121 en pause pendant que l’enquête sur cet incident unique et non concluant dans RGX-111 se poursuit », a déclaré Simpson. Cette position réglementaire contraste avec la confiance de l’entreprise dans la science sous-jacente, créant une tension entre les attentes des développeurs et la prudence réglementaire. Les observateurs de l’industrie, y compris des analystes comme Tony Curran, ont noté que de telles actions décisives de la FDA sur des programmes de thérapie génique en phase précoce soulignent la vigilance accrue à laquelle le secteur est confronté.

Implications pour le marché et réaction des investisseurs

La baisse de 30 % en préouverture reflète l’anxiété des investisseurs face à ce revers immédiat et aux questions plus larges concernant le profil de sécurité des thérapies géniques. Les suspensions cliniques suspendent essentiellement le recrutement et le traitement de nouveaux patients dans les deux essais jusqu’à ce que la FDA termine son enquête et détermine les conditions pour reprendre le développement.

Pour REGENXBIO, cet événement réglementaire représente une étape critique nécessitant une réponse détaillée aux préoccupations de la FDA et une revue complète des données de sécurité. La réaction brutale du marché montre comment les décisions réglementaires peuvent rapidement remodeler la confiance des investisseurs dans les sociétés biotech développant des thérapies révolutionnaires, en particulier lorsque des suspensions doubles signalent des problèmes systémiques plutôt qu’isolés.