Avancement de l'essai THRIVE-3 : La chlorure de choline de Protara entre dans la phase 3 cruciale

Protara Therapeutics Inc. (TARA) a franchi une étape importante en recrutant son premier patient dans le cadre de l’essai clinique de phase 3 THRIVE-3, une étude de référence. Cette étude révolutionnaire évalue l’utilisation de chlorure de choline par voie intraveineuse comme solution potentielle pour les patients nécessitant un soutien parentéral prolongé, marquant une étape cruciale dans la prise en charge d’un problème médical répandu mais largement négligé.

Le besoin médical non satisfait

Les patients sous soutien parentéral à long terme font face à un fardeau important — environ 78 % développent une carence en choline, une condition qui entraîne de graves complications de santé, notamment des lésions hépatiques, des dysfonctionnements neurologiques et psychologiques, une détérioration musculaire et des troubles de la coagulation sanguine. Fait remarquable, malgré cette prévalence, le paysage pharmaceutique mondial ne dispose actuellement d’aucun produit de choline intraveineuse approuvé par la FDA, laissant les cliniciens sans option thérapeutique sanctionnée.

Conception et portée de l’essai

THRIVE-3 fonctionne comme un cadre d’étude de phase 2b/3 sans interruption. La première phase consiste en une étude de vérification de dose en ouvert de 8 semaines sur 24 patients, afin de déterminer les paramètres de dosage optimaux pour le chlorure de choline. Par la suite, environ 105 patients supplémentaires participeront à une phase 3 de 24 semaines, en double aveugle, contrôlée par placebo. La mesure principale d’efficacité évaluera les variations de la concentration plasmatique de choline par rapport à la ligne de base, par rapport au groupe placebo. Les patients ayant terminé l’une ou l’autre phase restent éligibles pour continuer dans une étude d’extension en ouvert évaluant les résultats cliniques durables.

Parcours réglementaire et implications pour le marché

La FDA a accordé au chlorure de choline IV le statut de Fast Track et de médicament orphelin, reconnaissant le besoin médical urgent et l’opportunité commerciale. Ces désignations réglementaires accélèrent généralement le processus d’examen et offrent des incitations à l’exclusivité du marché, positionnant cette thérapie pour devenir potentiellement le premier traitement de chlorure de choline IV approuvé pour cette population de patients.

Calendrier et performance boursière

Une analyse intermédiaire est prévue au cours de la seconde moitié de 2026. En termes de performance sur le marché, TARA a fluctué entre 2,77 $ et 7,82 $ au cours des 12 derniers mois, l’action étant actuellement cotée à 5,46 $, ce qui représente une hausse de 6,42 %.