تواجه تطوير العلاج الجيني انتكاسة: أسهم شركة REGENXBIO تتراجع بنسبة 30% بعد تعليق إدارة الغذاء والدواء (FDA) للتجارب السريرية

برامج العلاج الجيني لشركة REGENXBIO تواجه عقبة كبيرة بعد أن أعلنت إدارة الغذاء والدواء (FDA) عن تعليق سريري على علاجين investigational حاسمين. في التداول قبل السوق على NasdaqGS، انخفضت أسهم شركة التكنولوجيا الحيوية بنسبة 30.3 بالمئة لتصل إلى 9.34 دولارات، مما يعكس قلق السوق الفوري بشأن القرار التنظيمي وتداعياته على خط أنابيب الشركة.

إدارة الغذاء والدواء توقف تطوير برامج العلاج الجيني المزدوجة

يركز إجراء إدارة الغذاء والدواء على RGX-111، وهو علاج جيني investigational مصمم لعلاج MPS I، المعروف باسم متلازمة هولر. استندت الوكالة التنظيمية إلى التحليل الأولي لحالة واحدة تتعلق بنمو في مشارك من الدراسة السريرية من المرحلة الأولى/الثانية كقاعدة للتعليق. ومع تعقيد التحدي، فرضت إدارة الغذاء والدواء في الوقت نفسه تعليقًا سريريًا على RGX-121، الذي يستهدف MPS II (متلازمة هانتر)، بسبب التشابه في تصميم المنتج والمخاطر السلامة المشتركة بين البرنامجين.

عبّر قادة REGENXBIO، بمن فيهم الرئيس التنفيذي كوران سيمبسون، عن دهشتهم من مدى استجابة إدارة الغذاء والدواء. قال سيمبسون: “نحن مندهشون من قرار إدارة الغذاء والدواء بوضع برنامج RGX-121 على التعليق بينما يستمر التحقيق في الحادثة الوحيدة غير الحاسمة في RGX-111”. يتناقض هذا الموقف التنظيمي مع ثقة الشركة في العلم الأساسي، مما يخلق توترًا بين توقعات المطور والحذر التنظيمي. لاحظ مراقبو الصناعة، بمن فيهم محللون مثل توني كوران، أن مثل هذه الإجراءات الحاسمة من إدارة الغذاء والدواء على برامج العلاج الجيني في مراحلها المبكرة تؤكد على التدقيق المتزايد الذي يواجه القطاع.

تداعيات السوق ورد فعل المستثمرين

الانخفاض بنسبة 30% قبل السوق يعكس قلق المستثمرين بشأن الانتكاسة الفورية والأسئلة الأوسع حول ملفات سلامة العلاج الجيني. تؤدي التعليقات السريرية إلى تعليق بشكل أساسي على تجنيد وعلاج مرضى جدد في كلا التجربتين حتى تكمل إدارة الغذاء والدواء تحقيقها وتحدد شروط استئناف التطوير.

بالنسبة لـ REGENXBIO، يمثل هذا الحدث التنظيمي نقطة حاسمة تتطلب استجابة مفصلة لمخاوف إدارة الغذاء والدواء ومراجعة شاملة لبيانات السلامة. يظهر رد الفعل الحاد على السهم كيف يمكن لقرارات تنظيمية أن تعيد تشكيل ثقة المستثمرين بسرعة في شركات التكنولوجيا الحيوية التي تطور علاجات رائدة، خاصة عندما تشير عمليات التعليق المزدوجة إلى مشكلات نظامية وليست فردية.